和那些在中国市场耕耘了十几年的跨国制药公司相比，全球领先的生物医药公司健赞（Genzyme）是个不折不扣的迟到者。

2009年9月，健赞在北京中关村生命科学园奠基投资预计近1亿美元，占地为20万平方英尺的研发中心，是其美国之外第二大以产品为主的研发基地。在跨国药企纷纷加大在华研发力度的潮流中，这堪称瞩目。但不同的是，其它同行已在此收获颇丰，而2006年才正式进入中国的健赞只有35名员工，未见回报。

似乎是为了弥补迟到，健赞选择特立独行。和其它大型跨国药企先在华建立制造基地，再搭建研发体系不同，该公司反其道而行之。不过，这很可能是故意迟到。十年前，它的确进入中国市场，区别在于，同行们跃跃欲试地出售引以为傲的药品，而健赞却在免费奉送——针对患有罕见的戈谢氏症的100多名中国病人捐赠其核心产品思而赞（Cerezyme）。

不要小觑这种全球只有两万名患者的疾病，每人的年度药物治疗费用高达30万美元。为此，奉行“要么付全额，要么免费”的策略，健赞的生意经必须付出比同行更多的耐心。

一切要追溯至该公司开创了一种与疾病同样鲜有的商业模式。常识认为，小病种的天然局限难以成就大生意，但依靠研发和制造最昂贵的罕见病药品，健赞改写了这一行业规则。在全球经济动荡的2008年，传统制药巨头都困于新产品研发能力后继乏力，健赞这年财报却显示全年销售增长21%，总收入达46亿美元。

在2009年，健赞模式成为业界探讨的对象。原因很简单，那些迫切需要创新的传统制药企业开始颠覆既有思路，转而在罕见病领域寻求新机会。

该公司全球CEO，荷兰裔美国人亨利·特米尔对此功不可没。1980年代，特米尔成立了由麻省理工学院科学家组成的顾问班底，准备寻找健赞的市场切入点。

当时，美国国立卫生研究院（NIH）研究人员发现，罕见的戈谢症患者身体缺乏的酶有可能从人类富含蛋白质的胎盘中获得，困于市场规模有限，没有一家传统公司愿意耗费上百万美元去研发。

只有11名雇员的健赞伺机而动。但做到这点并不容易，戈谢氏患者胎盘总需求量高达上千万。幸好，特米尔回想起法国里昂有家胎盘加工的小公司，他决定在旁边建厂，收集丢弃胎盘。借此，西欧70%和美国35%的胎盘一度集中到健赞手中。

这个创业过程证明，要征服成本高昂的罕见病市场，低成本掌握制造原料是最为关键的环节之一。但另一方面，政府的合作对开启这一细分市场相当重要。

1983年，美国国会通过《罕用药物法》，据此，开发罕见病治疗用药的企业将有可能获得政府资助、税收减免等优惠措施。这不仅为健赞奠定了最初投资回报，还铸造了健赞模式。

海外市场的拓展却花费了健赞极大的时间与精力。经过10年捐赠，思而赞终于即将在中国上市。这种开拓有待培育市场的策略开始在俄罗斯、克罗地亚和波兰等国奏效。

健赞的成功也促使传统制药企业向罕见病市场渗透。赛诺菲-安万特集团成功研制了一些针对肌萎缩侧索硬化的药物。而诺华的CEO曾将热门的老年性痴呆症疫苗研究置后，优先将公司最成功的创新产品之一、抗癌药物格列卫(Gleevec)的经验制度化。最初仅应用于数千人的罕见血癌的格列卫，后被证实对其它6种危及生命的疾病也有疗效，2008年，这个药物为诺华创造了37亿美元的收入。

不同在于，传统大型制药企业会延续大规模市场运作及销售的思路，而健赞，仍专注于小但急需精耕细作的模式。